Hírek Morzsák A vakok újra lát­ni fog­nak – ezzel lett a világ egyik leg­fon­to­sabb tudó­sa a magyar biológus

A vakok újra lát­ni fog­nak – ezzel lett a világ egyik leg­fon­to­sabb tudó­sa a magyar biológus

Az egyik leg­na­gyobb presz­tí­zsű élet­tu­do­má­nyi díj­jal bőví­tet­te kitün­te­té­sei sorát idén Ros­ka Botond, de talán még nagyobb ered­mény, hogy éppen ezen a héten adta le azt a cik­ket, amely látás­hely­re­ál­lí­tó terá­pi­á­ja első kli­ni­kai ered­mé­nye­i­ről szá­mol be. A magyar orvos azután lett a vak­ság gyó­gyí­tá­sá­nak úttö­rő­je és a Báze­li Mole­ku­lá­ris és Kli­ni­kai Sze­mé­sze­ti Inté­zet (OBI) igaz­ga­tó­ja, hogy pályá­ja kez­de­tén egy­ál­ta­lán nem érde­kel­te a gyó­gyí­tás. Inter­júnk­ban töb­bek között arról beszél, hogy miért kez­di min­den reg­ge­lét mate­ma­ti­kai bizo­nyí­tá­sok­kal, mit tehe­tünk sze­münk egész­sé­gé­ért és hogy mennyi­re jutot­tak el hoz­zá Svájc­ba a magyar tudo­mány­po­li­ti­ka viharai.

– A víru­sok­ból ele­ge van az embe­ri­ség­nek, de ön pél­dá­ul víru­so­kat hasz­nál arra, hogy embe­rek vissza­nyer­jék a látá­su­kat. Szó­val van­nak hasz­nos vírusok?

– Van­nak. A mi víru­sa­ink nem okoz­nak beteg­sé­get, nem is képe­sek sza­po­rod­ni, és nem is nevez­he­tők vírus­nak már, mert min­dent kisze­dünk belő­lük, ami azzá tet­te őket. Ami vírus mivol­tuk­ból meg­ma­rad, hogy könnyen be tud­nak jut­ni a sej­tek­be, és pont ezért hasz­nál­juk őket – hasz­nos gene­ti­kai infor­má­ci­ót jut­ta­tunk be velük a cél­zott sej­tek­be. Vagy­is vek­to­rok. Más vek­to­rok is van­nak, de messze a víru­sok teszik a dol­gu­kat a leg­jobb hatásfokkal.

– A fej­lesz­tés alatt álló COVID-19 vak­ci­nák egy része is hason­ló elven műkö­dik, ugye?

– Igen. A gén­te­rá­pi­ák nagy részé­ben ade­no asszo­ci­ált víru­so­kat hasz­nál­nak vek­tor­ként. Ez tel­je­sen biz­ton­sá­gos, és ma már képe­sek vagyunk arra, hogy tet­sző­le­ge­sen átír­juk a vírus DNS-ét olyan sza­ka­szok­ra, ame­lyek az adott gén­te­rá­pi­á­hoz kel­le­nek. Az ese­tünk­ben ahhoz, hogy az embe­ri reti­ná­nak azo­kat a sejt­je­it, ame­lyek nem fény­ér­zé­ke­nyek, az új gene­ti­kai infor­má­ci­ó­val fény­ér­zé­kennyé tegyük, és ezzel hely­re­ál­lít­suk a látást.

– A jár­vány befo­lyá­sol­ta inté­ze­tük vak­ság­gal kap­cso­la­tos kutatásait?

– Igen: vala­me­lyest több pénz­ből gaz­dál­kod­ha­tunk. Több for­rás áram­lik a bio­tech­no­ló­gi­á­ba, a befek­te­tők most úgy gon­dol­ják, érde­mes a terá­pi­ák­ba fektetni.

– Koráb­ban gyak­ran panasz­ko­dott a for­rás­hi­ány­ra, most tehát ez megváltozott?

– A hely­zet kicsit javult, de alap­ve­tő­en még min­dig nincs elég pénz. Nem­csak nálunk, hanem álta­lá­ban a terá­pi­ák kuta­tá­sá­ban. Ennek egy­sze­rű oka van: a kli­ni­kai vizs­gá­la­tok iszo­nya­to­san drá­gák, még egy kisebb beteg­ség ese­tén is 100 – 200 mil­lió dol­lárt emész­te­nek fel.

Talán most elin­dul­hat egy nagy tár­sa­dal­mi vita arról, hogy mire érde­mes az embe­ri­ség­nek köl­te­ni a pénzt: az orvos­tu­do­mány­ra, eset­leg nagy autók­ra és lát­vá­nyos videójátékokra.

– Az ember azt hin­né, ha vala­mi, akkor a vak­ság gyó­gyí­tá­sa jól eleresz­tett terü­let, hiszen a sze­münk vilá­ga mind­annyi­unk­nak fontos.

– Az egyet­len iga­zán „jól eleresz­tett” terü­let a rák­ku­ta­tás. Ha vala­kit rák­kal diag­nosz­ti­zál­nak, belát­ha­tó közel­ség­be kerül a halál­hoz, és az ijedt­ség kuta­tá­si pénzt hoz. Ami­kor viszont azt mond­juk, hogy a mai közép­ko­rú­ak har­ma­da 80 éves korá­ra látás­sé­rült lesz, kevés­bé, hiszen hol van az még? A poli­ti­ku­sok és a befek­te­tők arra köl­te­nek, ami azon­na­li veszély, ami 30 év múl­va lesz, azzal fog­lal­koz­zon más. Lát­juk, milyen fel­ké­szü­let­le­nül érte az embe­ri­sé­get a koro­na­ví­rus, bele­ért­ve az olyan gaz­dag orszá­go­kat is, mint Svájc – pedig sok epi­de­mio­ló­gus mond­ta, hogy bár­mi­kor jöhet egy ilyen járvány.

– Az ideg­rend­sze­ri beteg­sé­gek is egy­re nagyobb ter­het rónak a tár­sa­dal­mak­ra és a csa­lá­dok­ra. Nő a vár­ha­tó élet­tar­tam, de éle­tük utol­só sza­ka­szát sokan vala­mi­lyen dege­ne­ra­tív neu­ro­ló­gi­ai beteg­ség hatá­sa alatt töl­tik el.

– És mind­ez a szem­re is igaz. Az agy óri­á­si, sok min­dent nem értünk a műkö­dé­sé­ből, és nehéz kutat­ni, mivel sok jelen­sé­get csak az embe­ri agyon tudunk vizs­gál­ni, állat­mo­del­le­ken nem.

A szem ese­té­ben még viszony­lag sze­ren­csé­sek vagyunk, hiszen abba leg­alább be tudunk szúr­ni dol­go­kat. A gyógy­szer­gyá­rak húzó­doz­nak pedig az olyan beteg­sé­gek­től, ahol nem tud­nak öt éven belül ered­ményt fel­mu­tat­ni, hiszen a befek­te­tő­ik ezt elvár­ják, és folyó kuta­tá­sa­i­kat is csak a bevé­te­le­ik­ből tud­ják finanszírozni.

Ezért az idős­ko­ri, dege­ne­ra­tív beteg­sé­gek kuta­tá­sát az nagy rész­ben az álla­mok­nak kell az adó­fi­ze­tők pén­zé­ből finanszírozni.

– A sváj­ci álla­mot mivel beszél­ték rá, hogy az önök kuta­tá­sát érdemes?

– Sze­ren­csénk volt, hogy fel­is­mer­ték a mód­sze­rünk­ben rej­lő ígé­re­tet, de per­sze ezt nem min­den ország enged­he­ti meg magá­nak. Min­ket azon­ban nem a sváj­ci állam, hanem egy sváj­ci kan­ton, Bázel város kan­ton­ja támo­gat, a Báze­li Egye­tem­mel és a Novar­tis gyógy­szer­cég­gel együtt. Ezen­kí­vül álla­mi tudo­má­nyos gran­tek­bol és tehe­tős magán­em­be­rek­től is sok for­rást kapunk. Kivé­te­le­zett hely­zet­ben vagyunk – talán négy hason­ló mére­tű inté­zet van a vilá­gon, ame­lyik a szem beteg­sé­ge­i­re keres terá­pi­át, és a miénk a leg­job­ban támogatott.

„Vala­me­lyest több pénz­ből gaz­dál­kod­ha­tunk.” Ros­ka Botond (b) kol­lé­gá­i­val. Fotó: Fried­run Reinhold

– Sze­mély sze­rint hogy kötött ki ezen a területen?

– Vélet­le­nül. Az orvo­si egye­tem­re jár­tam, mel­let­te mate­ma­ti­kát tanul­tam, a sze­mé­szet nem is érde­kelt. Édes­apám, Ros­ka Tamás vil­la­mos­mér­nök, infor­ma­ti­kus volt, chi­pe­ket ter­ve­zett, és őt viszont érde­kel­te a mes­ter­sé­ges látás. A Berke­ley Egye­te­men dol­go­zó fizio­ló­gus, Frank Werb­lin model­lez­ni sze­ret­te vol­na a reti­nát, ezért keres­te fel apá­mat. Egy vacso­rán én is talál­koz­tam vele, így kerül­tem a látástudományba.

– Volt is egy idő­szak, ami­kor sor­ra jöt­tek hírek arról, hogy chi­pe­ket ültet­nek embe­rek sze­mé­be, így pró­bál­ják vissza­ad­ni a látá­su­kat. Ez az irány már a múlté?

– Tel­je­sen nem, de ezek­nek a pró­bál­ko­zá­sok­nak a nagy része való­ban abba­ma­radt, az ebbe fek­te­tő cégek nagy része tönk­re­ment. Túl drá­ga volt, és let­tek egy­sze­rűbb megoldások.

Egy egész elekt­ro­ni­kát beten­ni a szem­be sok­kal bonyo­lul­tabb, mint egy szer­kesz­tett vírust bein­jek­tál­ni. Ráadá­sul az embe­rek nem nagyon sze­ret­nek elekt­ro­ni­kát épí­te­ni a szemükbe.

– Az orvos­tu­do­mány és a mate­ma­ti­ka között mi volt a kapcsolat?

– Nem sok, épp ez volt a baj. Édes­apám­tól tanul­tam a mate­ma­ti­kát, és nagyon sze­ret­tem, az orvo­si egye­te­men viszont annyi­ra nem hasz­nál­tam, hogy úgy érez­tem, elfe­lej­tek gon­dol­koz­ni. Nagyon sze­ret­tem, de ott tanul­ni kel­lett, nem vala­mit bizo­nyí­ta­ni vagy mélyen megérteni.

– Mos­ta­ni kuta­tá­sa­i­ban kiél­he­ti ezt a vágyát?

– A mate­ma­ti­ka arra jó pél­dá­ul az ideg­tu­do­má­nyok­ban, hogy átlás­suk, hogy a méré­si ered­mé­nye­ink a gon­do­la­ta­ink­kal konzisztensek‑e. Én emel­lett min­den reg­gel vala­mi­lyen bizo­nyí­tás­sal kez­dek, mert ez bein­dít­ja az agya­mat. Ez olyan, mint a reg­ge­li futás. Ha dekon­cent­rált vagyok, és elkez­dek mate­koz­ni, az agyam átkat­tan egy olyan gon­dol­ko­dás­mód­ra, ami­nek hasz­nát veszem a napi mun­ka folyamán.

– Ami­nek a cél­ja tehát az, hogy a reti­ná­ban a nem fény­ér­zé­keny sej­te­ket azzá tegyék.

– Az én labo­rom ezen is dol­go­zik, de csu­pán egy kis része annak az inté­zet­nek, amit veze­tek. Két­ség­kí­vül ez a leg­is­mer­tebb mun­kánk, hiszen a terü­let­nek mi rak­tuk le az alap­ja­it. Tizen­öt éve kezd­tünk el dol­goz­ni azon, hogy kifej­lesszünk egy tech­no­ló­gia­sort, ami­vel eljut­ha­tunk oda, hogy nem fény­ér­zé­keny sejt­tí­pu­so­kat fény­ér­zé­kennyé tegyünk, és remél­he­tő­leg egy tel­je­sen vak ember­be vissza tud­junk hoz­ni vala­mi­fé­le látást. Tizen­öt éve ennek a sor­nak egyet­len ele­me sem állt ren­del­ke­zés­re: nem volt vírus, ami­vel be lehe­tett vin­ni a sejt­be az új gene­ti­kai infor­má­ci­ót, nem tud­tuk kel­lő mély­ség­ben tanul­má­nyoz­ni az embe­ri reti­nát, és így tovább. Eze­ket mind meg kel­lett olda­ni, és az utób­bi két évben jutot­tunk el a kli­ni­kai kísérletekig.

– Mond­hat­juk, hogy világ­szin­ten is ez a veze­tő műhe­lye a látás­hely­re­ál­lí­tó terápiának?

– Azt biz­to­san, hogy mi vol­tunk az elsők, akik ezzel pró­bál­koz­tak – akkor, ami­kor még sen­ki sem vet­te komo­lyan. Azóta Japán­tól Fran­cia­or­szá­gon át Ame­ri­ká­ig bein­dult a látás-vissza­ál­lí­tó génterápia.

– Bress­ler-díj a látás-vissza­ál­lí­tó terá­pi­á­ért, Alden Spen­cer-díj a látás meg­ér­té­sé­ért, Lou­is Jean­tet-díj e ket­tő­ért, idén pedig a 1 mil­lió eurós Kör­ber-díj, az egyik leg­ran­go­sabb euró­pai tudo­má­nyos elis­me­rés. Most már talán kije­lent­het­jük, hogy komo­lyan veszik. Sőt, alig­ha van magyar ember a vilá­gon, akit ennyi­re komo­lyan vesznek.

– Ezt én nem mon­da­nám, de azt meg­koc­káz­tat­ha­tom, hogy ha ma meg­kér­dez­nek vala­kit, hogy a látás vissza­adá­sá­nak mi a mód­ja, való­szí­nű­leg az álta­lam kidol­go­zott opto­ge­ne­ti­kai mód­szert fog­ja első­ként említeni.

Ros­ka Botond elő­ad a Kör­ber-díj ham­bur­gi város­há­zán ren­de­zett átadó­ján 2020. szep­tem­ber 7‑én. Fotó: dpa/Axel Heimken

– Gyak­ran elmond­ja, hogy szin­te nincs olyan vak­ság, amin nem lehet segí­te­ni. De milyen vak­sá­gok van­nak egyáltalán?

– Fon­tos, hogy mi a tény­le­ges, tel­jes vak­ság­gal fog­lal­ko­zunk, nem a látás­sé­rü­lés­sel. Utób­bi nehe­zebb dió: a zöld­há­lyog vagy az idős­ko­ri maku­la­d­e­ge­ne­rá­ció ese­té­ben ma még csak ötle­te­ink van­nak, hogy hogyan tud­nánk segí­te­ni. A tel­jes vak­ság ese­té­ben elő­rébb járunk. Ennek alap­ve­tő­en két típu­sa van. Az első­nél meg­van a látó­ideg, a szem össze van köt­ve az aggyal. Itt zaj­la­nak a kli­ni­kai kísér­le­tek, ezen a héten adtunk be egy cik­ket az első bete­gek­ről. A máso­dik eset­ben, ami­kor elsor­vadt a látó­ideg, még nem tar­tunk itt. Dol­go­zunk raj­ta, de az alkal­ma­zás­tól még messzebb vagyunk. Viszont leg­alább már tud­juk, mit kel­le­ne csinálni.

– Tehát vele­szü­le­tett tel­jes vak­sá­gon is tud­nak segí­te­ni. Hogyan tud egy ilyen ember agya képi infor­má­ci­ót fel­dol­goz­ni, ami­kor még soha­sem tapasz­talt ilyet?

– Nagyon kevés ember szü­le­tik vakon, a leg­töb­ben 50−60−70−80 éve­sen veszí­tik el a látá­su­kat, pél­dá­ul zöld­há­lyog miatt. Úgy tűnik, hogy a vele­szü­le­tett vakok agya is meg­bir­kó­zik az új típu­sú inger­rel. Kíná­ban talál­koz­tam olyan, örök­le­tes szür­ke­há­lyog­gal szü­le­tett kis­lánnyal, aki­nek 10 éve­sen cse­rél­ték ki a szem­len­csé­jét (a fej­lett orszá­gok­ban ez rutin­el­já­rás), akkor látott elő­ször éle­té­ben. Egy héten belül már tudott segít­ség nél­kül köz­le­ked­ni, tehát van remény rá, hogy a mi mód­sze­rünk is tud segí­te­ni a vakon szü­le­tett embereken.

– Hány embert érint a tel­jes vakság?

– Több mil­lió embert – ennyit lehet biz­ton­ság­gal mon­da­ni, töb­bet nehéz. Van­nak sta­tisz­ti­kák, de meg­bíz­ha­tat­la­nok. Ország­ról ország­ra mások a diag­nosz­ti­kai kri­té­ri­u­mok. Viszont tud­juk, hogy egy­re töb­bet, mivel az átlag­élet­kor növe­ke­dé­sé­vel egy­re gya­ko­ribb az idős­ko­ri vakság.

– Élet­mó­di ténye­zők is köz­re­játsz­hat­nak ebben?

– Igen. Kimu­tat­ták, hogy aki medi­ter­rán étren­den él, azok­nál masszí­van csök­ken az idős­ko­ri maku­la­d­e­ge­ne­rá­ció kiala­ku­lá­sá­nak esélye.

– Korunk rák­fe­né­je, a túl sok kép­er­nyő­hasz­ná­lat nem számít?

– Úgy tűnik, köz­vet­le­nül nem, de azok a gye­re­kek, akik szo­bá­ban töl­tik az ide­jük nagy részét, és keve­set men­nek a sza­bad­ba, nagyobb eséllyel lesz­nek rövid­lá­tók. Az erős rövid­lá­tás pedig idős­ko­ri maku­la­d­e­ge­ne­rá­ci­ó­hoz, zöld­há­lyog­hoz és reti­na­le­vá­lás­hoz vezet. 2050-re a leg­több vak­sá­got és látás­csök­ke­nést a rövid­lá­tás fog­ja okozni.

– Mi moti­vál­ja? A meg­is­me­rés, fel­fe­de­zés vágya, vagy hogy segít­sen a vakokon?

– Az éle­tem sza­ka­sza­i­ban más­hol vol­tak a hang­sú­lyok. A kuta­tás első 5 – 6 évé­ben nem érde­kelt a gyó­gyí­tás. Érte­ni akar­tam, hogy műkö­dik az agy, azon belül is a reti­na, mivel az tűnt az agy leg­in­kább meg­ért­he­tő részé­nek. Miu­tán úgy érez­tem, hogy értek vala­mit a reti­na műkö­dé­sé­ből, elkezd­tem gon­dol­kod­ni raj­ta, mi len­ne, ha víru­so­kat hasz­nál­nánk a látás hely­re­ál­lí­tá­sá­ra. Ezért men­tem a Har­vard­ra: kita­nul­ni a viro­ló­gi­át. Ami­kor a viro­ló­gi­á­ban és a mole­ku­lá­ris bio­ló­gi­á­ban is biz­ton­ság­gal mozog­tam, a ket­tőt kom­bi­nál­ni akar­tam a saját labo­rom­ban, hogy a vak reti­nát látó­vá tegyem – de első­sor­ban azért, mert újdon­ság volt, és érde­kelt, meg tudom‑e csi­nál­ni. Csak ezután talál­koz­tam egy pári­zsi sze­mész bará­tom­mal, aki beve­ze­tett a sze­mé­szet trükk­je­i­be. Sok vak ember­rel talál­koz­tam, és közel kerül­tem hoz­zá­juk – és ők is hoz­zám, mivel én vol­tam az, aki a leg­töb­bet fog­lal­ko­zott a reti­ná­val. Ekkor kez­dett moti­vál­ni, hogyan segít­sünk raj­tuk, és arra tet­tem fel az éle­te­met, hogy az alap­ku­ta­tást hogyan lehet terá­pi­á­ra átfordítani.

Sze­re­tem, ha a mun­ká­nak mér­he­tő ered­mé­nye van. Egy tudo­má­nyos pub­li­ká­ció is az, de az, hogy ha egy ember újra lát, talán még inkább kézzelfogható.

– Hányan dol­goz­nak most Bázel­ben a keze alatt?

– A labor­ban 25-en, az egész inté­zet­ben körül­be­lül 130-an, több mint har­minc országból.

– Magyar­or­szág­ról is?

– Ter­mé­sze­te­sen. A transz­lá­ció, vagy­is az alap­ku­ta­tás alkal­ma­zott kuta­tás­ba való átvi­te­lé­nek fele­lő­se az inté­zet­ben Ben­ce György a Har­vard­ról, és az inté­zet ope­rá­ci­ós igaz­ga­tó­ja is magyar, Szik­ra Tamás. Három magyar kuta­tó­hellyel is együtt­mű­kö­dünk. Rég­óta együtt dol­go­zom Rózsa Balázzsal, aki kivá­ló agy­ku­ta­tó, és az álta­la fel­épí­tett Fem­to­nics Kft. világ­szin­ten is veze­tő cég az agy­ku­ta­tást segí­tő mik­rosz­kó­pi­á­ban. Szo­ros a kap­cso­lat Sza­bó Arnold­dal, aki ana­tó­mus a Sem­mel­weis Egye­te­men, és fel­fe­dez­te, hogyan lehet az embe­ri reti­nát élet­ben tar­ta­ni hosszú ide­ig, akár hóna­po­kig a halál után, ami kulcs­fon­tos­sá­gú a tanul­má­nyo­zá­sá­hoz. Együtt­mű­kö­dünk továb­bá Nagy Zol­tán­nal és az álta­la veze­tett Sem­mel­weis Egye­tem Sze­mé­sze­ti Kli­ni­ká­já­val is.

„Sze­re­tem, ha a mun­ká­nak mér­he­tő ered­mé­nye van.” Fotó: Fried­run Reinhold

– Elju­tot­tak önhöz a magyar tudo­mány­po­li­ti­ka viharai?

– Csak köz­vet­ve: isme­rő­sök átküld­tek egy-két hírt. De én tuda­to­san távol­tar­tot­tam magam ettől, nem is nyi­lat­ko­zom róla, mivel nem élek ben­ne, nem látok rá, és nagyon nem sze­re­tek olyan dol­gok­ról véle­ményt nyil­vá­ní­ta­ni, ame­lyek­ben nem vagyok tel­je­sen ott­hon. Hal­lot­tam, hogy vita folyt az alap- és alkal­ma­zott kuta­tás helyes ará­nyá­ról – erről min­den­hol vita folyik, de nem tudom, hogy a magyar­or­szá­gi mennyi­re volt más jellegű.

– Ön ere­de­ti­leg csel­lis­tá­nak tanult a Zene­aka­dé­mi­án, mielőtt egy bicik­lis bal­eset­ben meg­sé­rült az ujja. Néha azért még elő­ve­szi a csellót?

– Igen, de csak magam­nak, hét­vé­gen­ként rend­sze­re­sen gya­kor­lok, főleg Bach szvi­te­ket ját­szom. Viszont lénye­gé­ben hét­fő reg­gel­től vasár­nap éjsza­ká­ig dol­go­zom, ezért sok időm nem jut rá.

– A vak embe­rek­nek gyak­ran külön­le­ges zenei érzé­kük van. Ezt mennyi­re tapasztalja?

– Sze­mé­lye­sen nem, de a kuta­tá­si ered­mé­nye­ket per­sze isme­rem. Az agy nagyon rugal­mas szerv, a vak embe­rek látó­kér­ge elkezd más funk­ci­ó­kat ellát­ni, pél­dá­ul a hal­lás­ban részt ven­ni, így a vakok hal­lá­sa elkép­zel­he­tő, hogy fejlettebb.

– És mi lesz az agy­kér­gük­kel, ha ön vissza­ad­ja nekik a látásukat?

– Ez nagyon jó kér­dés – ma nem tud­juk, de remél­he­tő­leg a mód­sze­re­ink­nek is köszön­he­tő­en a követ­ke­ző tíz évben sok vak ember kerül ilyen hely­zet­be. Akkor választ kap­ha­tunk erre is.